【智快網】12月11日消息，2023年在人類科技史上留下濃墨重彩的一筆。年初，ChatGPT強勢登場，引領著自然語言處理技術的新潮流。中年，室溫超導的突破讓科學界為之振奮。而到了年末，人類則選擇主動打開“基因編輯”的潘多拉魔盒。
在上個月，基因編輯技術在商業領域迎來重大突破——Vertex和CRISPR宣布CRISPR/Cas9基因編輯療法(商品名：Casgevy)在英國獲批上市，用于治療輸血依賴性β-地中海貧血患者。
據智快網了解，上周五(12月8日)，美國食品藥品監督管理局(FDA)緊隨英國步伐，正式批準Casgevy上市。同一天，適應癥與Casgevy相似的由bluebird bio開發的基因編輯療法Lyfgenia也獲得批準。
隨著基因編輯療法在全球最大的創新藥市場獲得批準，標志著2023年歲末，人類已經實質性地啟動了“基因編輯”時代……
01
基因編輯技術的出現是人類科技史上的一次革命?；蚴莾Υ嬷畔⒌腄NA片段，支撐著生命的基本構造和性能?；蚓庉嫾夹g，即定向改造DNA基因序列的技術，使人類理論上可以徹底掌握自身的命運。
盡管人類對DNA結構的認知早在1953年就開始，但在20世紀70年代，基因編輯的可能性才開始浮現?？茖W家在研究細菌如何抵御噬菌體的過程中發現了一種特殊的酶，即限制性內切酶，能夠降解噬菌體的DNA，從而保護細菌免受侵害。這一發現為基因編輯的研究奠定了基礎。
1996年，美國基因公司Sangamo Therapeutics推出了第一代基因編輯技術ZFNs，但由于設計復雜，步驟繁瑣，無法實現對任意靶基因的結合，難以商業化。13年后，第二代基因編輯技術TALENs問世，雖然簡化了蛋白設計，但仍然存在諸多問題。
直到2012年，兩位年輕科學家埃曼紐爾·卡彭蒂耶與詹妮弗·杜德納開發了第三代基因編輯技術CRISPR/Cas，極大提高了效率，簡化了系統，使得基因編輯有望實現臨床應用。CRISPR/Cas技術的問世為基因編輯的商業化打開了新的篇章，Casgevy的上市成為全球首款獲批上市的CRISPR基因編輯療法。
Casgevy修飾的是患者的造血干細胞，使其能夠產生高水平的胎兒血紅蛋白，類似于CAR-T療法。這標志著基因編輯的應用領域從理論階段邁入了實際治療階段，為人類打開了“天使的手術刀”，擁有逆天改命的能力。
02
然而，基因編輯的出現也引發了許多爭議?；蚓庉嬀哂胁豢赡嫘?，編輯后的基因會被繼承，可能導致基因污染。在2018年，我國發生了一起“基因編輯嬰兒”事件，引起國際科學界的廣泛關注和反對。賀建奎因此被判處有期徒刑3年，并處罰金300萬元。
基因編輯不僅僅是學術問題，更是社會問題。在我國，為防止基因編輯技術被濫用，于2022年發布了《關于加強科技倫理治理的意見》?；蚓庉嫾夹g的倫理、安全等問題仍待解決，而基因編輯治療的成本也限制了其推廣。
Casgevy的上市只是基因編輯療法商業化的開始，CRISPR技術剛剛問世11年，未來仍需攻克諸多難題。面對新的問題，需敢于直面，攻克一個又一個難題，才是人類不斷進步的動力。
03
基因編輯技術的應用前景廣闊，市場潛力巨大，吸引了國內外眾多生物科技企業投入研究。然而，我國基因編輯公司面臨技術起步晚、知識產權受限等問題，創新藥領域形成了一場重量級的軍備競賽。
在一級市場火熱的投資熱度下，各國都在完善科技倫理審查制度，防止基因編輯技術被濫用?；蚓庉嫾夹g在基因功能研究、藥物開發、基因治療等領域具有廣闊應用前景，但人類如何使用這種工具、限制這種工具將決定其走向。
總的來看，2023年人類在基因編輯領域取得的重大進展，標志著生物科學發展進入全新維度。然而，面對技術的強大功能，必須謹慎使用，避免被技術所驅使，方能實現技術的可持續發展。
